直到Vosoritide的获批，才让ACH治疗迈入一个全新的靶向治疗时代。它是一种C型利钠肽(CNP)类似物，通过结合NPR-B进而降低FGFR3的活性来促进生长。临床结果试验显示：相较于安慰剂，每日皮下注射15 μg/kg的Vosoritide，受试者平均年身高增加了1.57厘米。
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但好消息是，政策环境正在松动。